Το φάρμακο που υπόσχεται θεραπεία για τα αυτοάνοσα νοσήματα
Είναι γνωστός ο ρόλος του ανοσοποιητικού συστήματος στην καταπολέμηση των ιών και των βακτηρίων.
Ένα πολλά υποσχόμενο φάρμακο που «δαμάζει» τη βλαβερή για τον ανθρώπινο οργανισμό υπερενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος θεραπεύει τα αυτοάνοσα νοσήματα.
Το φάρμακο που ονομάζεται κομπστατίνη δοκιμάζεται ενάντια σε διαφορετικές παθήσεις και μάλιστα είναι προϊόν ελληνικής φαρμακευτικής εταιρείας την οποία ίδρυσε ο κ. Λάμπρης. Ο Γιάννης Λάμπρης είναι καθηγητής Ανοσολογίας στο Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια.
Το υποσχόμενο ορφανό φάρμακο
Τι φάρμακο είναι η κομπστατίνη και αποτελεί έναν αναστολέα της ενεργοποίησης του συμπληρώματος. Το συμπλήρωμα αποτελεί τμήμα του ανοσοποιητικού συστήματος. Πρόκειται για ένα σύστημα πρωτεϊνών που προστατεύουν τον οργανισμό από εξωγενείς εχθρούς όπως οι ιοί και τα βακτήρια. Είναι ένας μηχανισμός φυσικής και όχι επίκτητης ανοσίας άκρως πρωτόγονος και δεν είναι τυχαίο ότι παρόμοιο μηχανισμό διαθέτουν ακόμη και οι σπόγγοι, οι πιο αρχέγονοι πολυκύτταροι οργανισμοί στον πλανήτη. Εχουν βρεθεί 50 πρωτεΐνες που συμμετέχουν στο συμπλήρωμα και ερευνητές ανά τον κόσμο αναζητούν αναστολείς της δράσης τους καθώς έχει φανεί ότι η ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συμπληρώματος μπορεί να συνδέεται με πλήθος δεινών, από τη νόσο Αλτσχάιμερ και τη νόσο του Crohn ως την αιμολυτική αναιμία, την πολλαπλή σκλήρυνση, την παχυσαρκία, τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, τον ερυθηματώδη λύκο και τον καρκίνο. Μάλιστα, σύμφωνα με τον επιστήμονα, το συμπλήρωμα εθεωρείτο επί μακρόν απλώς συμπληρωματικό στην έρευνα του ανοσοποιητικού συστήματος και ως εκ τούτου είχε τεθεί εν πολλοίς στο περιθώριο. Οι πολλαπλοί ρόλοι του, όπως αυτοί της ενεργοποίησης των λεμφοκυττάρων, της επίδρασης στην απόπτωση (τον προγραμματισμένο κυτταρικό θάνατο), στην αγγειογένεση και στην αναγέννηση ιστών, φωτίστηκαν σχετικά πρόσφατα.
Ο αποδεικνυόμενος συμπληρωματικός ρόλος του συμπληρώματος στην υγεία και στην ασθένεια οδήγησε, στην ανάπτυξη φαρμάκων σχετικά με μόρια που αναστέλλουν την ενεργοποίηση του συμπληρώματος. Αναζητήθηκαν οι καλύτεροι στόχοι για παρέμβαση μεταξύ των δεκάδων πρωτεϊνών του συμπληρώματος, όπως είναι η πρωτεϊνη C3 και από το 1996 αναπτύχθηκε η κομπστατίνη.
Ασθένειες στις οποίες η κομπστατίνη είναι αποτελεσματική
- Για την εκφύλιση ωχράς κηλίδος
Η δυναμική του αναστολέα της Πενσιλβάνια είναι μεγάλη σε ασθενείς με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδος, η οποία αποτελεί την κύρια αιτία απώλειας της όρασης ηλικιωμένων ατόμων στον δυτικό κόσμο. Έγιναν βελτιώσεις στο μόριο των μόλις 13 αμινοξέων και αυξήθηκε η δράση του κατά 6.000 φορές. Παράλληλα αυξήθκε ο χρόνος ημιζωής του και η δράση του διαρκεί για τουλάχιστον 12 ώρες και μοιάζει με το δημοφιλές ανοσοκατασταλτικό φάρμακο κυκλοσπορίνη, αλλά με λιγότερες παρενέργειες.
- Στις μεταμοσχεύσεις νεφρού
Το συμπλήρωμα και ο κομβικός ρόλο της πρωτεΐνης C3 στην ενεργοποίηση του συμπληρώματος παίζει ρόλο στις μεταμοσχεύσεις μη συμβατών νεφρών, χωρίς να εμφανίζονται παρενέργειες.
- Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία
Τον χαρακτηρισμό ως «ορφανού φαρμάκου» έλαβε η κομπστατίνη για την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία, μια επίκτητη πάθηση η οποία οφείλεται σε έλλειψη των ρυθμιστών του συμπληρώματος στα ερυθροκύτταρα, γεγονός που έχει ως αποτέλεσμα τη λύση των ερυθροκυττάρων και την εμφάνιση αιμολυτικής αναιμίας και θρομβώσεων. Πρόκειται για μια σπάνια πάθηση που εμφανίζεται σε 1-5 ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού και ελπίζεται ότι το φάρμακο θα κυκλοφορήσει με αυτή την ένδειξη σύντομα. Σήμερα οι ασθενείς με τη σπάνια αυτή πάθηση λαμβάνουν ένα μονοκλωνικό αντίσωμα και το 30% των πασχόντων δεν ανταποκρίνεται στο φάρμακο αυτό. Η κομπστατίνη θα μπορεί να λαμβάνεται από τον ίδιο τον ασθενή κάθε 12 ώρες με υποδόρια ένεση, όπως λαμβάνεται σήμερα η ινσουλίνη από τους διαβητικούς. Και αυτό είναι ένα σημαντικό πλεονέκτημα καθώς η υπάρχουσα θεραπεία για την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία χορηγείται ενδοφλεβίως.
- Αιμοκάθαρση και περιοδοντίτιδα
Σημαντική φαίνεται ότι είναι η δράση της κομπστατίνης και στην αιμοκάθαρση. Κατά την αιμοκάθαρση ενεργοποιείται μεγάλο μέρος του συμπληρώματος οδηγώντας σε χρόνια φλεγμονή. Η χορήγηση αναλόγων κομπστατίνης μπλοκάρει τη φλεγμονή. Αλλά και στην περιοδοντίτιδα τα ανάλογα της κομπστατίνης βάζουν «φρένο» στη φλεγμονή των ούλων.
- Καρκίνος και παχυσαρκία
Παρόμοιοι με την κομπστατίνη αναστολείς του συμπληρώματος έχει φανεί από πειράματα σε ποντίκια ότι μπορούν να είναι αποτελεσματικοί ενάντια σε μορφές καρκίνου (άλλωστε και ο καρκίνος συνδέεται άμεσα με τη φλεγμονή στην οποία πρωταγωνιστεί το συμπλήρωμα). Τα πειράματα αφορούσαν ποντίκια με καρκίνο των ωοθηκών καθώς αποδείχθηκε ότι το συμπλήρωμα δρα σε κύτταρα τα οποία με τη σειρά τους ελέγχουν τη δράση των Τ λεμφοκυττάρων. Η χορήγηση αναστολέων του συμπληρώματος οδήγησε σε μείωση των όγκων στις ωοθήκες. Παράλληλα πειράματα σε ποντίκια με καρκίνο του πνεύμονα έδειξαν πρόληψη των μεταστάσεων μετά τη χορήγηση αναστολέων του συμπληρώματος που μοιάζουν με την κομπστατίνη.
Ισως οι αναστολείς του συμπληρώματος μπορούν να αποτελέσουν και λύση ενάντια στην παχυσαρκία. Τέτοια μόρια φάνηκε σε ποντίκια που ακολουθούσαν διατροφή πλούσια σε λιπαρά να αναστέλλουν τη δημιουργία πολυπόδων, οι οποίοι «θεριεύουν» όταν ο οργανισμός συσσωρεύει περιττό λίπος.
Μόρια σαν την κομπστατίνη χρησιμοποιηθούν σε μορφές καρκίνου και άλλες νόσους. Ο ρόλος του συμπληρώματος είναι μεγάλος σε πλήθος ασθενειών.
- Αναγέννηση ιστών
Το συμπλήρωμα είναι το κλειδί και για την αναγέννηση ιστών. Το συμπλήρωμα αποτελεί καταλύτη και στην αναγέννηση ιστών. Στην αναγέννηση των ιστών συμμετέχουν ακριβώς τα ίδια μόρια που συμμετέχουν και στη φλεγμονή, απλώς αλλάζει η «δοσολογία» και ο χρόνος συμμετοχής. Πειράματα σε σαλαμάνδρες έδειξαν ότι η πρωτεΐνη C3 παίζει καταλυτικό ρόλο στην αναγέννηση των ιστών, ενώ περαιτέρω πειράματα της ομάδας μας σε ηπατικό ιστό αποκάλυψαν ότι, αν αφαιρεθεί το 70% του ήπατος, η ενεργοποίηση του συμπληρώματος μπορεί να οδηγήσει σε πλήρη αποκατάσταση της μάζας του οργάνου. Ανοίγεται λοιπόν και ένας άλλος δρόμος για τους επιστήμονες που θα αφορά αυτή τη φορά όχι την αναστολή της ενεργοποίησης του συμπληρώματος αλλά το αντίθετο: την… ώθησή του με στόχο την αναγέννηση κατεστραμμένων ιστών και οργάνων.
Διαβάστε, επίσης,
Ρυθμιστικοί μηχανισμοί της απόπτωσης
Το τέλος των αυτοάνοσων νοσημάτων
www.emedi.gr
