Η νέα θεραπεία

Από

2 Ιουλίου 2014

808

Η νέα θεραπεία. Το μέλλον είναι οι γονιδιακές θεραπείες, οι οποίες είναι η νέα μεγάλη θεραπευτική προοπτική.

Το μέλλον είναι οι γονιδιακές θεραπείες

Οι γονιδιακές θεραπείες είναι η νέα μεγάλη θεραπευτική προοπτική των επόμενων δεκαετιών.

Ως γονιδιακή θεραπεία, ορίζεται η επέμβαση στα γενετικά χαρακτηριστικά ενός οργανισμού, με τη χρήση συνθετικών γονιδίων, με σκοπό τη θεραπεία ή την πρόληψη κάποιας ασθένειας.

Θα εφαρμόζονται, τόσο στην ογκολογία, όσο και σε παθήσεις του καρδιοαγγειακού και του νευρικού συστήματος. Βεβαίως, πάντα, παραμένουν στόχος και οι παθήσεις, που οφείλονται σε ελλείμματα επί ενός γονιδίου (δρεπανοκυτταρική αναιμία, β-θαλασσαιμία, έλλειψη ή ανεπάρκεια του παράγοντα VIII, του παράγοντα IX, αιμορροφιλία, η κυστική ίνωση, η νόσος Alzheimer, ο διαβήτης, η νόσος Parkinson, η ρευματοειδής αρθρίτιδα). Πάντως, από τα ερευνητικά προγράμματα, ποσοστό περί το 70% αναφέρεται σε καρκίνους.

Η γονιδιακή θεραπεία, στις μέρες μας, εξελίσσεται ραγδαία και αναμένεται στο μέλλον να αποτελέσει το μόνο τρόπο θεραπευτικής αντιμετώπισης σοβαρών ασθενειών, όπως το AIDS/Acquired Immunodeficiency Syndrome/Σύνδρομο Επίκτητης Ανοσοανεπάρκειας και ο καρκίνος.

Τα γονίδια είναι τμήματα γενετικού υλικού (DNA/deoxyribonucleic acid/δεοξυριβονουκλεϊκό οξύ), που περιέχουν πληροφορίες για τη σύνθεση ουσιών, που δομούν στοιχεία του οργανισμού και ρυθμίζουν τις βιολογικές του λειτουργίες. Το γενετικό υλικό υπάρχει σε όλα τα κύτταρα του οργανισμού και μπορεί να ληφθεί για εξέταση, είτε από μία σταγόνα αίματος, είτε ακόμη και από μία τρίχα. Κάθε άνθρωπος κληρονομεί τα γονίδιά του από τους γονείς του και αντίστοιχα τα μεταβιβάζει στα παιδιά του. Οι επιστήμονες γνωρίζουν, σήμερα, ότι τα λειτουργικά γονίδια του ανθρώπου είναι περίπου 30.000, ενώ περισσότερες από 5.000 ασθένειες οφείλονται σε γενετικές αλλαγές (μεταλλάξεις).

Στη γονιδιακή θεραπεία επιδιώκεται η μεταφορά ενός φυσιολογικού γονιδίου στον ασθενή, το οποίο θα αντικαταστήσει το παθολογικό γονίδιο, που προκαλεί την ασθένεια.

Η μεταφορά του γονιδίου επιχειρείται με δύο μεθόδους: εξωσωματικά, με την αφαίρεση κυττάρων από τον πάσχοντα ιστό, τη γενετική τους επιδιόρθωση και την επανεισαγωγή τους στον ασθενή και ενδοσωματικά με τη χρήση ειδικών ”οχημάτων”, τα οποία μπορεί να είναι συγκεκριμένοι ιοί, σφαιρίδια από λίπος (λιποσώματα) ή και ειδικές πρωτεΐνες.

Το γενετικό υλικό θα μπορεί να χορηγηθεί στους ασθενείς, με διάφορους τρόπους, όπως είναι με απευθείας ένεση στο όργανο-στόχο, με εισπνοές από τη μύτη, ακόμη και με σταγόνες στα μάτια.

Η γονιδιακή θεραπεία αναφέρεται στους μοριακούς μηχανισμούς, που χρησιμοποιούν νεοπλασματικούς εξειδικευμένους προαγωγείς, οι οποίοι εκφράζουν γονίδια μέσα σε ένα συγκεκριμένο κυτταρικό τύπο, συνδεόμενα μόρια, όπως είναι τα πεπτίδια, τα οποία αναγνωρίζουν επιφανειακά μόρια, για να κατευθύνουν έναν γονιδιακό φορέα προς ένα συγκεκριμένο κυτταρικό τύπο και θεραπευτικά μόρια, τα οποία επιτρέπουν την ενεργοποίηση ή μη γονιδίων, όπως είναι τα: bcl-2/B-cell lymphoma 2/Λέμφωμα Β-κυττάρων 2, MDR-1/Multi-Drug Resistance 1/Πολυανθεκτικότητα σε φάρμακα 1, MRP (18)/Mitochondrial Ribosomal Protein S18/Μιτοχονδριακή Ριβοσωματική Πρωτεΐνη S18, p21, p16, bax/Bcl-2-associated X protein/Πρωτεΐνη Χ που σχετίζεται με το Bcl-2, bcl-xL ή BCL2L1, E2F/κωδικοποιεί μεταγραφικούς παράγοντες κρίσιμους για τη ρύθμιση της εξέλιξης του κυτταρικού κύκλου και άλλων κυτταρικών διεργασιών, IGF-1/insulin-like growth factor 1/ινσουλινόμορφος αυξητικός παράγοντας 1, VEGF-1/Vascular Endothelial Growth Factor-1/Αγγειακός Αυξητικός Ενδοθηλιακός Παράγοντας-1, VEGF-D/Vascular Endothelial Growth Factor-D/Αγγειακός Αυξητικός Ενδοθηλιακός Παράγοντας-D, αγγειοτενσίνη Ι , CFTR/Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator/Ρυθμιστής Διαμεμβρανικής Αγωγιμότητας για την Κυστική Ίνωση, LDL-R/low-density lipoprotein receptor/υποδοχέας λιποπρωτεϊνών χαμηλής πυκνότητας, TGF-b/Transforming Growth Factor beta/Μετασχηματιστικός Παράγοντας Ανάπτυξης βήτα, pp125 (κινάση), MMTV/Mouse Mammary Tumor Virus/Ιός όγκου μαστού ποντικού, CYPIA1/Cytochrome P450 1A1/Κυτόχρωμα P450 1A1, el FYB ή FYN/Πρωτεΐνη προσαρμογέα που προάγει την προσκόλληση και την αποκοκκίωση, MAP/MUTYH-associated polyposis/Πολυποδίαση που σχετίζεται με MUTYH/παρέχει οδηγίες για την παρασκευή ενός ενζύμου που ονομάζεται γλυκοζυλάση MYH, το οποίο εμπλέκεται στην επιδιόρθωση του DNA, cyclin D1/κυκλίνη D1, cox 11/cytochrome c oxidase copper chaperone COX11/cytochrome c oxidase copper chaperone COX11/κυτοχρώματος c οξειδάση χαλκού συνοδός COX11, Rac 1/Υπόστρωμα αλλαντικής τοξίνης C3 που σχετίζεται με το Ras 1, BAP-1/BRCA1-associated protein 1/Πρωτεΐνη 1 που σχετίζεται με το BRCA1, bFGF/basic fibroblast growth factor/βασικός παράγοντας ανάπτυξης ινοβλαστών, MUC1/mucin 1/βλεννίνη 1, MUC2//mucin 2/βλεννίνη 2, OCT3/organic cation transporter 3/μεταφορέας οργανικών κατιόντων 3, p15, IGF-IR/Insulin-like Growth Factor 1 Receptor/Υποδοχέας ινσουλινόμορφου αυξητικού παράγοντα 1, Mdm2/murine double minute 2 gene/γονίδιο διπλού λεπτού 2 ποντικού, Raf-1Raf-1 proto-oncogene, serine/threonine kinase/Πρωτοογκογονίδιο Raf-1, κινάση σερίνης/θρεονίνης, Rak/τυροσινική κινάση, p73, ER-β/Estrogen Receptor beta/Υποδοχέας οιστρογόνων βήτα, FasFas cell surface death receptor/Υποδοχέας θανάτου κυτταρικής επιφάνειας Fas, MAD2/mitotic arrest deficient protein 2/πρωτεΐνη 2 με ανεπάρκεια μιτωτικής ανακοπής, MAR/Matrix Attachment Region/Περιοχή σύνδεσης μήτρας, CKS/Cyclin-dependent Kinase Subunit/Υπομονάδα κινάσης εξαρτώμενη από κυκλίνη, Rho/retinal diseases/ασθένειες του αμφιβληστροειδούς, nm23/nucleoside diphosphate kinase/νουκλεοσιδική διφωσφορική κινάση κ.ά.

Η γονιδιακή θεραπεία έχει σαν απώτερο σκοπό, τη επίτευξη της ανεπανόρθωτης D2 αποπτωτικής φάσης, από όπου γειτονικά κύτταρα εκριζώνονται, μετά από φαγοκυττάρωση αποπτωτικών σωματιδίων.

Στο κάθε γονίδιο μπορεί να υπάρχουν έως και 5000 πιθανές αλλοιώσεις και αν κάποιος σκεφτεί, ότι λιγότερο από 10 είναι αρκετές, για να δημιουργήσουν διάφορους τύπους καρκίνου, καταλαβαίνουμε, ότι ένα είναι το μέλλον… Η ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ.

emedi gene therapy

Τα καλύτερα βιολογικά συμπληρώματα διατροφής για την υγεία σας

Πατήστε, εδώ, για να παραγγείλετε τα καλύτερα βιολογικά συμπληρώματα διατροφής για την υγεία σας