Σύγχρονη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας. Θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με τη χρήση ιών και γονιδίων. Είναι δυνατή;
Σύγχρονη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας
Η θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με τη χρήση ιών και γονιδίων.
Ανοίγει ο δρόμος σε νέες, πρωτοποριακές θεραπείες για μία νόσο που ταλαιπωρεί εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο.
Η καρδιακή ανεπάρκεια είναι μία ασθένεια κατά την οποία η καρδιά δεν μπορεί πλέον να αντλήσει αρκετό αίμα για να το διοχετεύσει στο υπόλοιπο σώμα. Αυτό συμβαίνει διότι οι καρδιακοί μυς χαλαρώνουν (όπως και όλοι οι υπόλοιπη στο σώμα) με την πρόοδο της ηλικίας και χάνουν την βασική τους λειτουργία και ικανότητα.
Στις κλινικές μελέτες που συνολικά συμμετέχουν συνολικά 224 ασθενείς στους οποίους θα χορηγηθεί ένα ζωντανός ιός (αδενοϊός) που σα «δούρειος ίππος» θα μεταφέρει στην καρδιά των ασθενών το αντίγραφο ενός γονιδίου που ονομάζεται SERCA2a/Sarco(endo)plasmic Reticulum Calcium ATPase/Σαρκο(ενδοπλασματικό δίκτυο ασβεστίου ATPάσης). Αυτό, φέρεται να κωδικοποιεί μία πρωτεΐνη η οποία ρυθμίζει τη συστολή και τη διαστολή της καρδιάς, κατά την άντληση αίματος.
Σύμφωνα με μελέτες που έγιναν τα τελευταία 20 χρόνια στο Ιμπίριαλ Κόλετζ του Λονδίνου και το Νοσοκομείο Ρόγιαλ Μπρόμπτον, το γονίδιο που θα εισαχθεί στον οργανισμό των ασθενών θα παραμείνει ενεργά για αρκετούς μήνες ή και χρόνια και θα παράγει αυτές τις πρωτεΐνες που βοηθούν την καρδιά στην ικανότητα άντλησης αίματος, δηλαδή στην αποκατάσταση της καρδιακής λειτουργίας.
Η πρώτη κλινική δοκιμή θα διεξαχθεί στο Νοσοκομείο Ρόγιαλ Μπρόμπτον που βρίσκεται στο Λονδίνο, καθώς και στο Εθνικό Νοσοκομείο Γκόλντεν Τζουμπιλί στη Γλασκώβη. Σε αυτή τη δοκιμή θα συμμετέχουν 200 άτομα από διαφορετικά καρδιολογικά κέντρα. Οι επιστήμονες θα βάλουν με μία ένεση από το πόδι τον ιό στην καρδιά (όπως, γίνεται η επέμβαση με το μπαλονάκι).
Η δεύτερη δοκιμή θα πραγματοποιηθεί στα νοσοκομεία Χάρφιλντ Πάπγουορθ και θα περιλαμβάνει μόνο 24 Bρετανούς ασθενείς με χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια οι οποίοι ζουν ήδη με «τεχνητή καρδιά».
Αν και τα αποτελέσματα αναμένονται, ιδιαίτερα, ενθαρρυντικά, οι επιστήμονες που σχεδίασαν τις κλινικές δοκιμές σπεύδουν να ενημερώσουν ότι «για να περάσει η τεχνική στο γενικό πληθυσμό ως θεραπεία ρουτίνας, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια ακόμη».
Η μέθοδος θα μπορούσε να βελτιώσει την ποιότητα ζωής ασθενών που εμφανίζουν σοβαρά προβλήματα εξαιτίας της καρδιακής ανεπάρκειας, όπως είναι η δύσπνοια και η εύκολη και έντονη κόπωση που μάλιστα επιδεινώνονται ραγδαία.
Η θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με ιούς και γονίδια περιλαμβάνει τη χρήση τροποποιημένων, ακίνδυνων ιών (όπως οι αδενο-σχετιζόμενοι ιοί – AAVs/Adeno-Associated Viruses/Αδενοσχετιζόμενοι ιοί) για την απευθείας χορήγηση θεραπευτικών γονιδίων στα καρδιακά μυϊκά κύτταρα, με στόχο τη διόρθωση υποκείμενων γενετικών ελαττωμάτων ή την αποκατάσταση της φυσιολογικής πρωτεϊνικής λειτουργίας, βελτιώνοντας τη συσταλτικότητα και επιβραδύνοντας την εξέλιξη της νόσου, με πρώιμες δοκιμές σε ανθρώπους να δείχνουν ασφάλεια και πολλά υποσχόμενη αποτελεσματικότητα με την χορήγηση γονιδίων όπως το cBIN1/cardiac bridging integrator 1/Ολοκληρωτής καρδιακής γεφύρωσης 1 ή το TMEM43/Transmembrane Protein 43/Διαμεμβρανική Πρωτεΐνη 43, προσφέροντας δυνατότητες για μακροπρόθεσμες θεραπείες και όχι μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων.
Βιβλιογραφία
Hajjar RJ. Potential of gene therapy as a treatment for heart failure. J Clin Invest. 2013 Jan;123(1):53-61.
Υψηλής Ποιότητας Συμπλήρωμα Διατροφής για την καρδιακή ανεπάρκεια
Τα καλύτερα συμπληρώματα διατροφής για την καρδιακή ανεπάρκεια
Πατήστε, εδώ, για να παραγγείλετε τα κατάλληλα συμπληρώματα διατροφής για την καρδιακή ανεπάρκεια
Διαβάστε, επίσης,
Η εκτύπωση καρδιάς είναι πραγματικότητα
Τι εξελίξεις περιμένουμε στην Καρδιοχειρουργική
Χρήσιμες πληροφορίες για τα γενετικά τεστ
